Question

【題目】重癥聯(lián)合免疫缺陷病（SCID）是一種及其罕見的遺傳病。由于控制合成腺苷脫氨酶的相關(guān)基因（ada基因）缺失，患者的T淋巴細(xì)胞無法成熟，因此喪失了大部分的免疫功能。如圖是利用基因工程技術(shù)對(duì)SCID的治療過程，請(qǐng)回答下列問題。

(1)逆轉(zhuǎn)錄病毒重組DNA質(zhì)粒中的LTR序列可以控制目的基因的轉(zhuǎn)移和整合，這一功能與Ti質(zhì)粒中的__________________________序列功能相似，同時(shí)__________________________（5’/3’）端LTR序列中還含有啟動(dòng)子。ada基因能插入兩端的LTR序列中間，是因?yàn)檩d體上有__________________________的識(shí)別序列和切點(diǎn)。

（2）重組載體轉(zhuǎn)染包裝細(xì)胞，從包裝細(xì)胞中釋放出治療性RNA病毒，與野生型逆轉(zhuǎn)錄病毒相比它__________________________（有/沒有）致病性。

（3）治療性RNA病毒感染從患者體內(nèi)取出的T淋巴細(xì)胞，①是__________________________過程。檢測(cè)能否成功表達(dá)出腺苷脫氨酶，可用的技術(shù)是__________________________。

（4）將攜帶正常ada基因的T淋巴細(xì)胞注射回患者的骨髓組織中，這種治療SCID的方法稱為_________________________基因治療，可用于對(duì)__________________________（顯性/隱形）基因引起的疾病的治療。

Answer 1

【答案】T-DNA 5' 限制酶 沒有 逆轉(zhuǎn)錄 抗原-抗體雜交 體外 隱性

【解析】

基因治療：把正常基因?qū)�入病人體內(nèi)有缺陷的細(xì)胞中，使該基因的表達(dá)產(chǎn)物發(fā)揮功能，從而達(dá)到治療疾病的目的。例：將腺苷酸脫氨酶（ada）基因?qū)�入患者的淋巴�?xì)胞，治療復(fù)合型免疫缺陷癥。

（1）體外基因治療：先從病人體內(nèi)獲得某種細(xì)胞進(jìn)行培養(yǎng)，然后再體外完成轉(zhuǎn)移，再篩選成功轉(zhuǎn)移的細(xì)胞增殖培養(yǎng)，最后重新輸入患者體內(nèi)，如腺苷酸脫氨酶基因的轉(zhuǎn)移。

（2）體內(nèi)基因治療：用基因工程的方法直接向人體組織細(xì)胞中轉(zhuǎn)移基因的方法。

（1）Ti質(zhì)粒中的T-DNA也能對(duì)目的基因進(jìn)行轉(zhuǎn)移和整合。啟動(dòng)子是一段有特殊結(jié)構(gòu)的DNA片段，位于基因的首端，是RNA聚合酶識(shí)別和結(jié)合的部位，轉(zhuǎn)錄的啟動(dòng)子位于5’端。因?yàn)檩d體上有限制酶的識(shí)別序列和切點(diǎn)，因此ada基因能插入兩端的LTR序列中間。

（2）治療性RNA病毒相對(duì)于野生型逆轉(zhuǎn)錄病毒沒有致病性。

（3）圖中的①是RNA逆轉(zhuǎn)錄出DNA的過程。腺苷脫氫酶屬于蛋白質(zhì)，鑒定目的基因是否成功表達(dá)蛋白質(zhì)，可采用的方法是抗原-抗體雜交法。

（4）基因治療分為體外治療和體內(nèi)治療兩種，將攜帶正常ada基因的T淋巴細(xì)胞注射回患者的骨髓組織中，這種治療SCID的方法屬于體外基因治療法，可用于對(duì)隱性基因引起的疾病的治療。